云顶新耀：突围mRNA肿瘤治疗新战场

近日，从一浪高过一浪的BD交易到FDA的罕见放行，行业内关于国产创新药“DeepSeek时刻”的论述喧嚣尘上。不过放眼望去，大多数从业者依然扎堆肿瘤、免疫等传统靶点的“思维惯性”之下，有勇气开辟“新战场”、尝试颠覆式创新的企业少之又少。

云顶新耀，正是其中之一。

6月27日，云顶新耀举办“2025 mRNA创新技术平台研发日”，系统集中展示了其自主研发的AI+mRNA技术平台的最新进展——不仅包括基于自体生成CAR-T令人兴奋的非人灵长类动物（猴）研究数据，还有个性化肿瘤治疗性疫苗、通用型现货肿瘤治疗性疫苗的阶段性突破数据。

紧接着在7月1日，云顶新耀又公布另一条关键自研管线的突破：潜在同类最佳的新一代共价可逆BTK抑制剂EVER001，在原发性膜性肾病1b/2a期研究中展现出良好的有效性与耐受性，为公司布局自免市场打开了新局。

这一连串重磅进展背后，是云顶新耀稳步推进“双轮驱动”战略的实践成果：一方面，以大单品带来确定性营收，构建自我造血能力；另一方面，以AI+mRNA平台打造新一代差异化管线，打通长期增长空间。

正如《孙子兵法》所言：“凡战者，以正合，以奇胜。善出奇者，无穷于天地，不竭于江海。”——“正”代表稳健之策，以确定性对抗不确定性的根基能力；而“奇”则是出其不意，颠覆式创新的战略突破。

此乃创新药企制胜之道，古今中外概莫能外也。

01

押注突破性自体生成CAR-T技术

众所周知，传统CAR-T疗法的显著疗效已在B细胞恶性肿瘤中获得验证，但生产复杂、成本高昂、治疗流程冗长等问题严重限制其可及性。而利用mRNA主动靶向的特点，让自体生成CAR-T成为可能。

这条赛道的可行性刚刚得到初步验证，目前进展最快的是美国一家创新药企业Capstan Therapeutics。6月19日，宾夕法尼亚大学Perelman医学院与Capstan 团队在《Science》杂志发表重磅论文，系统展示了基于CD8靶向LNP递送抗CD19 CAR mRNA的自体生成CAR-T策略。在啮齿类与非人灵长类动物模型中，该疗法不仅展现出优秀的抗肿瘤活性，更在自身免疫病模型中实现了B细胞的深度清除与“免疫重置”。CAR-T疗法奠基人之一、Capstan联合创始人Carl H. June教授担任该研究的共同通讯作者。

这一成果不仅验证了自体生成CAR-T的抗肿瘤疗效，更是初步兑现了自免疾病的长期缓解，乃至治愈的可能性。

云顶新耀与其研发理念类似：通过tLNP-mRNA系统，在患者体内直接将T细胞转化为CAR-T细胞，当mRNA被分解后，T细胞会停止制造CAR，从而使健康B细胞的恢复（免疫重置）成为可能。

在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中已经验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果。云顶新耀预计在今年推出首个自体生成CAR-T临床前候选药物，潜在开发用于肿瘤及自身免疫性疾病治疗。

行业对于自体生成CAR-T的热情有多高涨？

早在2023年，跨国药企关于自体生成CAR-T的竞赛就已打响：该年2月，安斯泰来宣布与Kelonia达成合作以开发自体生成CAR-T，潜在交易总额超8.75亿美元；今年3月，阿斯利康宣布以10亿美元收购自体生成CAR-T公司EsoBiotech；6月30日，Capstan研究成果发布的11天之后，艾伯维迅速出手以21亿美元现金完成对公司的收购。交易金额肉眼可见的水涨船高。

除了自体生成CAR-T，针对肿瘤“易复发、难清除”的痛点，云顶新耀还开发了个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16、通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14两款产品，目前已分别完成首例患者给药以及美国FDA新药临床试验申请（IND）默示许可。其中每一项研发进度都处于全球第一梯队，任何单点的成功都具备绝对“现象级”的潜能。

总体而言，云顶新耀正在以颠覆式创新，推动着肿瘤治疗性疫苗、自体生成CAR-T在内的细胞与基因疗法未来剧本的重构。正如云顶新耀首席执行官罗永庆所言：“我们只押注可以改变世界和行业的突破性技术，这是云顶新耀的战略定位。”

02

站在下一场生物科技革命的最前沿

“mRNA疗法本质上是一种信息技术。”——早在2021年，埃隆·马斯克便如此形容，“你可以把它看作一段代码，进入体内后指导你的细胞制造任何你需要的蛋白质。”

相比传统以蛋白为主导的“逐一开发”思维，这种全新的研发范式，正将药物开发从“分子筛选”转向“信息设计”，其底层考验的是“信息模块+递送通道”的综合平台能力——科学家设计和筛选mRNA序列，配合靶向LNP递送系统，将其运输至特定细胞，再由细胞本身翻译生成蛋白质。这种“信息即药物”平台将传统药物开发范式转变为了可编程的生物信息设计，使人体成为自身生产药物的“智能工厂”。

在全球范围内，拥有mRNA技术平台的企业并不多见，能实现全流程、自主可控、端到端以及有AI算法加持的平台更为稀缺，而云顶新耀正是国内的代表企业之一。

自2021年起，云顶新耀便开始布局自研mRNA平台，目前已构建出覆盖抗原设计、mRNA序列优化、LNP（脂质纳米颗粒）递送技术、产业化生产的完整产业链体系，且已在“实战”中得到检验——其第一代mRNA平台成果新冠疫苗PTX-COVID19-B，已在全球II期临床中与辉瑞/BNT疫苗进行头对头比较。数据显示，两剂PTX-COVID19-B可诱导与Comirnaty疫苗相当的中和抗体水平，且安全性、耐受性良好。

在疫情退潮、预防类疫苗热度减退的大背景下，云顶新耀迅速战略转向，停止对传统疫苗产品的过度投入，迅速将AI技术全面融入mRNA药物的“研发中枢”，利用时间复利积累起难以替代的行业“know how”。

比如在新抗原设计方面，云顶新耀基于深度学习的“妙算”（EVER-NEO-1）新抗原预测算法在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力；在mRNA序列算法方面，目前已迭代至第三代AI评分模型，实现非翻译区（UTR）与编码序列（CDS）的协同优化，相比初代算法，目标蛋白表达量提升5倍以上。

而作为mRNA疫苗开发的关键递送载体，云顶新耀已建立并持续优化自主的tLNP-mRNA（脂质纳米颗粒）递送技术平台，建立了超500种自主阳离子脂质组成的专有脂质库，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面都有专利布局，具备肝脏与肝外靶向能力，支持“被动”与“主动”靶向策略，且多轮体内研究验证了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表现。

当前，mRNA已被视为引领生物技术“下一场革命”的核心赛道之一，云顶新耀率先形成了国产mRNA创新的产业闭环，这种“领先者优势”，未来将在更多的临床验证中逐步显现。

03

下一个爆款BD进行时

珠玉在前，叠加当前炙热的BD氛围，云顶新耀无疑已经成为国内mRNA赛道最受瞩目的“种子选手”。而对于BD交易的思考，云顶新耀却始终保持一种稀缺的冷静与克制——“BD的目的是为了价值创造，我们要做正确的BD，与合作伙伴实现优势互补，最大化发挥产品价值，核心是一场基于长线战略的相互契合。”罗永庆在研发日活动上这样强调。

据介绍，目前云顶新耀已与全球Top 20药企建立广泛接触，但与常见的“投靠”不同，云顶新耀的BD布局有清晰的方向：以产品为核心，推动国产创新药走出国门；以平台为支点，对接全球药企资源共同构建下一代疗法；以患者为目标，实现更多国家与地区的可及性落地。

值得注意的是，对于云顶新耀而言，BD不是一个被动动作，而具有十分主动的选择权。

在“双轮驱动”战略之下，云顶新耀已经有三款成熟商业化产品依嘉®、耐赋康®、维适平®（伊曲莫德）创造现金流，且其商业化风格以高效精干著称，2024年仅前两者就实现了超7亿元的营收，预计未来总体销售峰值超过百亿元。

有这样的商业化基础，才可以说云顶新耀有底气等待right deal以及对创新研发的持久投入。

下一个十年，中国是否能走出一家真正的全球化Big Pharma？如果答案是肯定的，那一定少不了三大维度的能力：一是精准引进高潜管线的战略眼光；二是高效推动商业化落地的执行能力；三是技术前沿不断突破的持续创新力。目前来看，云顶新耀正沿着这三条路稳步前行。

创新药是时间的朋友。现在，种子已落；剩下的，就交给时间去兑现。